Un tânăr a fost tratat în premieră, în Germania, cu tehnologia de editare genetică CRISPR / Fără tratament avea nevoie de transfuzii de sânge la fiecare 3 săptămâni

Un pacient din Germania a fost tratat cu succes pentru beta-talasemie folosind tehnologia CRISPR, devenind astfel independent de transfuziile de sânge. Medicamentul Casgevy, autorizat în UE din 2024, a regenerat sistemul imunitar al pacientului de 19 ani. Beta-talasemia, o afecțiune genetică a sângelui, afectează milioane de copii anual, necesitând tratamente costisitoare și riscante. Deși transplantul de celule stem este o opțiune, vârsta pacientului a exclus această posibilitate. Tratamentul cu CRISPR, administrat timp de 12 luni, a fost o alternativă promițătoare, dar rămâne complex și limitat la un număr restrâns de pacienți.